地中海贫血简称地贫,又称海洋性贫血、珠蛋白合成障碍性贫血,因最早发现于地中海沿岸国家而得名。地贫是一组遗传性溶血性贫血,是由于珠蛋白基因(地贫基因)的缺陷使血红蛋白中的一种或几种珠蛋白肽链合成减少或不能合成,导致血红蛋白的组成成分改变,继而引发慢性溶血和贫血。根据血红蛋白中珠蛋白肽链受损的不同,地贫主要分为α地贫和β地贫两类。地中海贫血目前缺乏有效的药物治疗手段,通常依靠输血来提高血红蛋白、改善生活质量。但输血会带来铁超载,过度的铁沉积于心脏、肝脏、胰腺等器官,导致脏器功能不全、甚至脏器功能衰竭!
招募受试者
(沙利度胺治疗中间型β地中海贫血患者)。
研究简介
自贡市第一人民医院正在进行关于沙利度胺治疗β地贫相关分子机制的研究。计划招募20名中间型β地贫患者,本研究已经获得自贡市第一人民医院伦理委员会批准。
研究目的
从表观遗传学层面探讨沙利度胺治疗β地贫相关分子机制,对于沙利度胺运用于治疗β地贫具有重要意义。
入院标准
1.患者临床和基因诊断为中间型β地中海贫血患者;
2.年龄为14~65岁之间,男、女不限;
3.ECOG体力评分0~2分;
4.试验前签署书面知情同意书。
试验期间研究药物及相关的检查均是免费的,研究结束时可获得相关补助。在研究期间您可以随时随地与医生保持联系,为您的治疗提供咨询及帮助。研究期间,您可随时了解有关的信息资料。
若您自愿参加该临床研究,或者您的亲人或朋友符合上述基本条件,请您前往自贡市第一人民医院血液科咨询。如您有不便,或拨打下方电话进行咨询。
联系方式
地址:自贡市第一人民医院儿科楼8楼血液科
联系人:杨焜医生
联系电话:15181977603